CALGARY, ALBERTA, 21. April 2023 / IRW-Press / - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen, das sich im späten Stadium der klinischen Entwicklung befindet und auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, freut sich bekannt zu geben, dass dem Unternehmen der 'Orphan Drug'-Status für Oxypurinol gewährt wurde. Damit wird Oxypurinol als 'Orphan Drug' für die Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung zugelassen.

Das Verfahren zur Gewährung eines 'Orphan Drug'-Status (ODD) beginnt mit der Antragstellung beim Orphan Drug Designation Office der US-Arzneimittelbehörde (US Food and Drug Administration/FDA). Dem Antrag beizulegen ist ein umfassendes Dokumentenpaket, das die Grundlagenforschung, die Analyse der in Frage kommenden Anzahl von Personen mit einer autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) sowie die Beschreibung der Patienten, denen mit der Therapie geholfen werden soll, umfasst. Die Prüfung des von XORTX bei der ODD-Stelle der FDA vorgelegten Antragspakets hat ergeben, dass ein gestörter Purinstoffwechsel und hohe Harnsäurespiegel auf einen Mechanismus der Schädigung bei der ADPKD hindeuten und, was besonders wichtig ist, dass die XORLOTM-Therapie das Fortschreiten dieser Form der Schädigung verzögern kann.

Dies ist zwar noch keine Zulassung von XORLOTM für den Einsatz bei Patienten zum jetzigen Zeitpunkt, aber ein wichtiger Meilenstein für die neuen und bereits gemachten Entdeckungen von XORTX sowie für einen neuartigen Ansatz zur Verlangsamung des Fortschreitens der Nierenerkrankung bei ADPDK-Patienten.

Dr. Allen Davidoff erklärt: Die Gewährung des 'Orphan Drug'-Status ist ein entscheidender Meilenstein im Rahmen der Bemühungen des Unternehmens um eine Marktzulassung für XORLOTM, unsere geschützte Oxypurinol-Formulierung, und für das XRx-008-Programm für ADPKD-Patienten. Diese Zuerkennung ist auch ein bedeutender und ganz wesentlicher Meilenstein für die gesamte Belegschaft und Unternehmensführung. Zudem haben potenzielle Partner angedeutet, dass dies für sie ein wesentliches Kriterium darstellt, um das XORLOTM-Programm weiters in Betracht zu ziehen. Wir freuen uns schon auf unser bevorstehendes Treffen mit der FDA am 1. Mai 2023, wo wir unser geplantes klinisches Phase-3-Programm für XORLOTM besprechen werden.

Für Arzneimittel zur Behandlung sogenannter Orphan Diseases (das sind seltene Erkrankungen, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind) kann ein ODD-Status beantragt werden, der dem Sponsor während der Entwicklung und nach der Zulassung eine Reihe von Vorteilen bietet. XORTX hat die Absicht, sich um diese Vorteile im Rahmen der Arzneimittelentwicklung für XRx-008 zur Behandlung der ADPKD zu bemühen.

Vorteile der Zuerkennung des Orphan Drug-Status

Im Rahmen des Orphan Drug Act können Arzneimittelhersteller einen Antrag auf Zuerkennung des ODD-Status stellen. Wird dieser bewilligt, erhält das Arzneimittel einen Status, der den Unternehmen exklusive Vermarktungs- und Entwicklungsrechte sowie weitere Vorteile zur Deckung der Kosten für die Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten in Zusammenhang mit dem Arzneimittel gewährt. Eine Steuergutschrift in Höhe von 25 Prozent der Kosten für qualifizierte klinische Arzneimitteltests, die bei Zulassung des Arzneimittels gewährt wird, ist ebenfalls möglich. Ein weiterer Vorteil des ODD-Status ist die Straffung des Behördenverfahrens und die besondere Unterstützung von Unternehmen, die Arzneimittel für seltene Patientengruppen entwickeln. Zusätzlich zu den Exklusivrechten und Kostenvorteilen bietet die FDA Unterstützung bei der Erstellung von Studienprotokollen, nach Möglichkeit eine Verkürzung der Wartezeiten für die Arzneimittelzulassung, Ermäßigungen bei den Zulassungsgebühren sowie die Option auf Gewährung der Marktexklusivität nach der Zulassung.

Die wesentlichen Vorteile des ODD-Status sind:

- Sieben Jahre Marktexklusivität nach Zulassung
- Nach Genehmigung wird eine Steuergutschrift in Höhe von 25 Prozent der Kosten für klinische Arzneimitteltests gewährt
- Die Nutzungsgebühren der FDA werden erlassen

XORTX hat vor kurzem anlässlich einer Tagung der American Society of Nephrology im November 2022 positive Ergebnisse aus Tiermodellen der PKD mit Mäusen und Ratten veröffentlicht. Die Ergebnisse belegen, dass mit der von XORTX entwickelten Formulierung von Oxypurinol, XORLOTM, die Ausdehnung der Nieren infolge der zystenfördernden Effekte des aberranten Purinstoffwechsels und der Hyperurikämie abgeschwächt werden kann.

Über das XRx-008-Programm

Oxypurinol ist ein Xanthinoxidase-Hemmer (XOI) mit wesentlichen pharmakologischen Eigenschaften, die sich perfekt für die Verabreichung an Menschen mit ADPKD eig