CALGARY, ALBERTA - 19. September 2022 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen, das sich im Stadium der klinischen Entwicklung befindet und auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, freut sich bekannt zu geben, dass das zuvor angekündigte Typ-B-Meeting im Vorfeld der dritten Studienphase (Pre-Phase-3-Meeting) mit der US-Arzneimittelbehörde (FDA) am 16. September 2022 abgehalten wurde. Vor Abhaltung dieses Meetings übermittelte XORTX der FDA am Donnerstag, den 28. Juli 2022 ein entsprechendes Briefingpaket (Pre-Phase-3 Briefing Package) und beantwortete die Fragen der FDA im Vorfeld der Gespräche.

Das Unternehmen hat zahlreiche Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten, die zu diesem Meeting geführt haben, erfolgreich abgeschlossen und arbeitet nun mit Hochdruck an seinem XRx-008-Programm zur Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD). Zu den F&E-Aktivitäten des vergangenen Jahres im Vorfeld dieses Meetings zählten die Herstellung von Oxypurinol in klinischer GMP-Qualität, die Fertigstellung der Formulierung des Arzneimittels sowie eine Reihe von nicht-klinischen Studien, unter anderem zur Charakterisierung der verbesserten oralen Bioverfügbarkeit der vom Unternehmen entwickelten Oxypurinol-Formulierung in Tiermodellen. Das Unternehmen hat mit der klinischen Pharmakokinetik-Studie OXY-XRX-101 begonnen und in den Vormonaten Topline-Ergebnisse aus Teil 1 und 2 dieser Studie veröffentlicht. Diese wesentlichen Meilensteine und die sekundäre pharmakokinetische Modellierung der Daten aus dem XRx-008-Programm des Unternehmens sorgten dafür, dass XORTX für ausführliche Gespräche während des Pre-Phase-3-Meetings mit der FDA bestens gerüstet war.

Das im Vorfeld des Treffens mit der FDA übermittelte Pre-Phase-3 Briefing Package enthielt eine aktuelle Zusammenfassung der umfangreichen Arbeiten in Zusammenhang mit dem XRx-008-Programm, darunter auch neueste Daten zur chemischen Zusammensetzung, Herstellung, Pharmakologie, Toxikologie, die bisherigen klinischen Ergebnisse sowie regulatorische und klinische Pläne. Die FDA begutachtete das entsprechende Datenpaket und die begleitenden Fragen an die Behörde. Sie kommentierte die bisher geleisteten Arbeiten mit nur minimalen Bemerkungen und konzentrierte ihre Rückmeldung auf die klinische Planung von XORTX. Aufgrund der geringen Bedenken der FDA lag der Schwerpunkt des Meetings auf der Optimierung des Studiendesigns. Auf Grundlage der Gespräche ist XORTX der Meinung, dass das Unternehmen gut positioniert ist, um eine einzelne klinische Phase-III-Zulassungsstudie mit den damit verbundenen Überlegungen erfolgreich abzuschließen. Die Gespräche während des Meetings lieferten dem Unternehmen wertvolle Hinweise und Klarheit über die wesentlichen Schritte, die für eine erfolgreiche klinische Studie und Marktzulassung erforderlich sind. Ein besonders wertvoller Aspekt der FDA-Empfehlungen war die Fokussierung darauf, wie das Unternehmen die Marktzulassung mit einer einzigen Phase-III-Zulassungsstudie zum Nachweis der Wirksamkeit und Sicherheit erreichen könnte. Im Anschluss an dieses Meeting mit der FDA liegt nun der Schwerpunkt auf den Plänen von XORTX für eine einzelne Phase-III-Zulassungsstudie.

Dr. Allen Davidoff meint dazu: Es freut uns, dass wir die Gelegenheit hatten, die Weiterführung des XRx-008-Programms mit der FDA zu besprechen, und sind dankbar für die genaue Betrachtung und Orientierungshilfe der Behörde. Die Gespräche mit der FDA waren eine wichtige Bestätigung unseres Fortschritts und haben Klarheit darüber gebracht, welche wesentlichen klinischen Schritte im Vorfeld der Pläne von XORTX für eine mögliche Einreichung eines neuen Zulassungsantrags (NDA) erforderlich sind. Das Unternehmen wird nun im Vorfeld der Einleitung von Gesprächen über eine spezielle Protokollbewertung (Special Protocol Assessment/SPA) das Studiendesign der klinischen Phase-III-Zulassungsstudie verfeinern. Parallel dazu erfolgt die laufende wissenschaftliche Prüfung durch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) und der Abschluss der pharmakokinetischen Bridging-Studie.

Über Typ-B-Meetings

Typ-B-Meetings sind Routinegespräche, die bei vordefinierten Zeitpunkten zwischen FDA und einem Sponsor geführt werden. Diese Gespräche erfolgen normalerweise unmittelbar nach oder unmittelbar vor der Einreichung des klinischen Datenmaterials oder der Antragstellung für ein neues Arzneimittel. Typ-B-Meetings können unter anderem zu folgenden Zwecken abgehalten werden:

- Vorgespräche mit der FDA im Hinblick auf die Zulassung eines neuen Prüfpräparats (Pre-Investigational New Drug Application (Pre-IND) Meetings))
- Bestimmte Gespräche zum Ende der ersten Phase
- Gespräche zum Ende der zweiten Phase bzw. im Vorfeld der dritten Phase
- Vorgespr