- Im Tiermodell an Mäusen (mdx) soll der potenzielle klinische Nutzen von ATL1102 in Kombination mit Präparaten zur Wiederherstellung von Dystrophin bei der Muskeldystrophie Typ Duchenne (DMD) beurteilt werden
- Die Studienergebnisse werden voraussichtlich im 4. Quartal des Kalenderjahres 2022 vorliegen

Antisense Therapeutics Limited [ASX: ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY] hat heute bekannt gegeben, dass im Rahmen eines Tiermodells an Mäusen mit Muskeldystrophie (mdx) mit der Verabreichung von ATL1102 in Kombination mit Arzneimitteln zur Wiederherstellung von Dystrophin (in den USA für die Behandlung der DMD zugelassen) begonnen wurde. Ziel ist die Beurteilung des möglichen klinischen Nutzens von ATL1102, um einen größeren Therapieerfolg bei DMD-Patienten zu erzielen.

Im Rahmen der Forschungskooperation mit dem Murdoch Children's Research Institute (MCRI) erhalten die Mäuse entweder ein Antisense-Oligonukleotid, das auf CD49d abzielt (das Äquivalent von ATL1102 für Mäuse), oder ein Kontroll-Oligonukleotid, oder eine Kochsalzlösung in Kombination mit einem Arzneimittel zur Wiederherstellung von Dystrophin (ein Exon-Skipping-Medikament auf Basis eines Morpholino-Oligonukleotids mit der gleichen chemischen Zusammensetzung wie die in den Vereinigten Staaten vermarkteten Exon-Skipping-Medikamente [Anm.: Arzneimittel, die das Überspringen von Exons beim Spleißen ermöglichen]).

Die Antisense-Hemmung von CD49d wurde bereits in einem mdx-Tiermodell im Rahmen einer Monotherapie nachgewiesen. Dabei wurden sowohl die CD49d+-Immunzellen als auch das CD49d-Ziel im Muskel und der Muskelschaden reduziert.

Die Kombinationsstudie wird die Auswirkungen der Antisense-Hemmung von CD49d in Kombination mit einem Arzneimittel zur Wiederherstellung von Dystrophin auf die Marker der Arzneimittelaktivität im mdx-Modell der DMD beurteilen. Dabei wird untersucht, ob mit der Kombination eine Verbesserung der Dystrophin-Expressionswerte gegenüber dem Präparat zur Wiederherstellung von Dystrophin als Monotherapeutikum erzielt wird, was auf den potenziellen Nutzen der Kombinationstherapie in der Klinik hinweisen könnte.

Diese Studie soll planmäßig im vierten Quartal des Kalenderjahres 2022 abgeschlossen werden.

In den Vereinigten Staaten belief sich der Umsatz aus dem Verkauf von Arzneimitteln zur Wiederherstellung von Dystrophin alleine im zweiten Quartal 2022 auf über 233 Millionen US-Dollar1. Derzeit werden diese Medikamente mit Steroiden kombiniert und vorwiegend an jüngere gehfähige DMD-Patienten verabreicht. Im Rahmen von Kontrollstudien muss allerdings noch nachgewiesen werden, ob diese Kombination den Verlust der Gehfähigkeit weiter hinauszögern kann als die alleinige Verabreichung von Steroiden. Damit eröffnet sich die faszinierende Chance auf eine neue Kombinationstherapie, die den DMD-Patienten einen besseren Behandlungserfolg in Aussicht stellt.

Diese Mitteilung wurde vom Board des Unternehmens zur Veröffentlichung freigegeben.

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Über Antisense Therapeutics Limited [ASX: ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY] ist ein börsennotiertes australisches Biotechnologieunternehmen, das auf die Entwicklung und Vermarktung von Antisense-Pharmaka zur Behandlung von seltenen Erkrankungen in großen Märkten mit einem unerfüllten Bedarf spezialisiert ist. Die Produkte wurden in Lizenz von der Firma Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS), einem etablierten Marktführer in der Entwicklung von Antisense-Medikamenten, erworben. Das Unternehmen widmet sich derzeit der Entwicklung von ATL1102, einem Antisense-Inhibitor des CD49d-Rezeptors, der zur Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verwendet wird und äußerst vielversprechende Ergebnisse im Rahmen einer Phase-II-Studie lieferte. ATL1102 hat zudem erfolgreich eine Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit absolviert und die Anzahl von Gehirnläsionen bei Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS) signifikant verringert. Das Unternehmen verfügt darüber hinaus über ein zweites Arzneimittel, ATL1103, das auf die Blockierung der Produktion des Somatotropin-Rezeptors (GHR) abzielt und im Rahmen von klinischen Phase-II-Studien bei Patienten mit Akromegalie, einer Wachstumsstörung, zur Herabsetzung der IGF-I-Konzentration im Blut geführt hat.

Über ATL1102. ATL1102 ist ein Antisense-In