- Wissenschaftliche Beratung durch den Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur beantragt

CALGARY, ALBERTA, den 19. Juli 2022 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen, das sich im späten Stadium der klinischen Entwicklung befindet und auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, gibt bekannt, dass bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) und insbesondere beim Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) ein Überprüfungsantrag zur wissenschaftlichen Beratung im Hinblick auf das Programm XRx-008 eingereicht wurde.

Diese Einreichung zur Prüfung durch CHMP/EMA soll Gespräche über den Status des von XORTX entwickelten Programms XRx-008 für die autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD) sowie die Pläne des Unternehmens für die weltweite Phase-III-Zulassungsstudie einleiten und enthält wissenschaftliche Empfehlungen im Hinblick auf die Marktzulassung in der EU.

Das Unternehmen hat die bisherigen Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten, die zu diesem Antrag geführt haben, erfolgreich abgeschlossen und treibt nun mit Hochdruck sein XRx-008-Programm zur Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) voran. Zu den Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten während des vergangenen Jahres in Vorbereitung auf den aktuellen Antrag zählten die Herstellung von Oxypurinol in klinischer GMP-Qualität, die Fertigstellung der Formulierung des Arzneimittels sowie die Charakterisierung der verbesserten oralen Bioverfügbarkeit von Oxypurinol in Tiermodellen.

Nachdem im Vorfeld sowohl von der US-Arzneimittelbehörde FDA als auch vom kanadischen Gesundheitsministerium Health Canada bereits die Genehmigung für die Einleitung der Bridging-Studie zur Pharmakokinetik von OXY-XRX-101 erteilt worden war, gab das Unternehmen vor kurzem die Topline-Ergebnisse bekannt, die eine deutlich erhöhte Bioverfügbarkeit der XRx-008-Formulierungskandidaten beim Menschen belegen. Mit diesen wesentlichen Meilensteinen ist XORTX für den nächsten wichtigen Schritt gerüstet: die Einleitung eines wissenschaftlichen Überprüfungsverfahrens beim CHMP der EMA im Hinblick auf seinen wissenschaftlichen Status, seine Entwicklungsannahmen und seine Pläne für die Aufnahme von Probanden in die bevorstehende Phase-III-Zulassungsstudie.

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, meint dazu: Diese Anfrage ist eine entscheidende Komponente in unserer globalen regulatorischen Planung zur Optimierung der Chancen auf Zulassung unseres Arzneimittelkandidaten, die auch ein mögliches Gespräch mit der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA über eine Sonderprüfung (Special Protocol Assessment) beinhaltet.

Über die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA)

Die EMA ist eine Agentur der Europäischen Union, die für die Bewertung und Überwachung von Arzneimitteln zuständig ist. Vor dem Jahr 2004 war sie unter dem Namen Europäische Agentur für die Beurteilung von Arzneimitteln oder Europäische Arzneimittelbeurteilungs-Agentur bekannt.

Über den Ausschuss für Humanarzneimittel

Der Ausschuss für Humanarzneimittel, früher unter dem Namen Ausschuss für Arzneispezialitäten bekannt, ist jener Ausschuss der EMA, der die Stellungnahmen der Agentur zu allen Fragen in Zusammenhang mit Humanarzneimitteln ausarbeitet.

Über ADPKD

Die autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD) ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen sind.1,2 ADPKD wird in der Regel anhand des Nachweises von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren und einem familiären Auftreten einer ADPKD diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen verursachen, die für ADPKD-Patienten typischerweise ein ernstes Problem darstellen.3

Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose, zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1

Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte Anzahl von geeigneten Patienten, wird auch eine Therapie mit Medikamenten empfohlen.4 Es werden neue, breiter einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten mit einer ADPKD wirksam zu verlangsamen.

Über XORTX Therapeutics

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das der