- Klinische Studie belegt deutlich verbesserte Bioverfügbarkeit

CALGARY, ALBERTA, den 13. Juli 2022 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen, das sich im späten Stadium der klinischen Entwicklung befindet und auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, freut sich, positive Topline-Ergebnisse aus Teil 1 der dreiteiligen Bridging-Studie zur Pharmakokinetik von XRX-OXY-101 (klinische PK-Studie) bekannt zu geben.

Bei zwei Versionen der von XORTX entwickelten Oxypurinol-Formulierung konnte eine deutliche Steigerung der oralen Bioverfügbarkeit im Vergleich zu einer Kontrollformulierung nachgewiesen werden. Zusätzlich zum Nachweis der verbesserten Bioverfügbarkeit in Teil 1 der klinischen PK-Studie wurde ein fehlerfreies Sicherheits- und Pharmakologieprofil ohne arzneimittelbedingte unerwünschte oder schwerwiegende Nebenwirkungen in Verbindung mit der oralen Verabreichung von Oxypurinol festgestellt.

In Teil 1 der klinischen PK-Studie erfolgten die erfolgreiche Rekrutierung, die Verabreichung einer oralen Einzeldosis der Arzneimittelformulierung, die Entnahme von Blutproben und die bioanalytische Evaluierung, um die Pharmakokinetik und Bioverfügbarkeit der einzigartigen proprietären Formulierungen im Vorfeld der geplanten Phase-III-Zulassungsstudie des Unternehmens zur autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) zu charakterisieren.

Die klinische PK-Studie wird in drei Teilen durchgeführt und verfolgt vier wichtige Ziele:

1) festzustellen, welche der neuartigen XORTX-Formulierungen zu den besten zirkulierenden Oxypurinol-Konzentrationen und zur maximalen Bereitstellung von Oxypurinol führt;
2) den Einfluss von Nahrungsmitteln auf die Bioverfügbarkeit der ausgewählten Formulierung zu beurteilen;
3) die Wirkung der Dosis auf die Bioverfügbarkeit der ausgewählten Formulierung zu ermitteln; und
4) die Sicherheit und Pharmakokinetik von Mehrfachdosen der ausgewählten Formulierung zu bestimmen.

Die im Rahmen der Durchführung dieser klinischen PK-Studie gewonnenen Erkenntnisse dienen als Orientierungshilfe im Hinblick auf die ausgewählte Formulierung und das orale Dosierungsschema, das erforderlich ist, um die angestrebte zirkulierende Konzentration von Oxypurinol zu erreichen und auch zu erhalten.

In Teil 1 der klinischen PK-Studie ging es um die Verabreichung im nüchternen Zustand. In Teil 2 wird der Einfluss von Nahrungsmitteln auf die Pharmakokinetik gemessen und in Teil 3 wird die Pharmakokinetik bei einer Mehrfachdosis evaluiert. Die klinische PK-Studie soll es XORTX ermöglichen, die Sicherheit und relative Bioverfügbarkeit der XRx-008-Programmformulierungen zu charakterisieren. Die im Rahmen dieser klinischen PK-Studie gewonnenen Erkenntnisse dienen nun als wesentlicher Leitfaden für die orale Verabreichung in unserer geplanten Phase-III-Zulassungsstudie zur autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung.

In Teil 1 der XRX-OXY-101-Studie wurden folgende Ziele erreicht:

1) die verbesserte Bioverfügbarkeit der Oxypurinol-Formulierungen von XORTX für die zukünftige Entwicklung wurde bestätigt;
2) ein pharmakokinetischer Datensatz zur Charakterisierung der oralen Bioverfügbarkeit der XORTX-Formulierungen für zukünftige populationsbasierte pharmakokinetische Modellierungen wurde erstellt;
3) die einzigartigen proprietären Formulierungsinnovationen aus den vor kurzem erteilten Patenten in den USA und der EU, die für erhöhte zirkulierende Oxypurinol-Konzentrationen sorgen, wurden bestätigt; und
4) die Pharmakokinetik- und Sicherheitsdatenbank im Hinblick auf die Sicherheit und Wirksamkeit von Oxypurinol wurde erweitert.

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, sagte: Der erfolgreiche Abschluss von Teil 1 der XRX-OXY-101-Bridging-Studie liefert wichtige Erkenntnisse für die Auswahl der klinischen Dosierung und Formulierung für die zukünftige orale Verabreichung in unserer bevorstehenden Phase-III-Zulassungsstudie. Die pharmakokinetische Modellierung dieser Daten wird uns mit zusätzlichen Informationen für die Entscheidungsfindung bei der Planung und Umsetzung der klinischen und kommerziellen Entwicklung des XRx-008-Programms versorgen. Wir freuen uns schon sehr darauf, diese Woche mit der Verabreichung in Teil 2 der XRX-OXY-101-Studie zu beginnen.

Über ADPKD

Die autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD) ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen sind.1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren beitragen und häufig b