- FDA erteilt Freigabe für IND-Verfahren und überbrückende Pharmakokinetik-Studie -

CALGARY, ALBERTA, den 5. Mai 2022 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | Frankfurt: ANU), ein Pharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung einer fortschreitenden Nierenerkrankung konzentriert, freut sich bekannt zu geben, dass das Unternehmen von der US-Arzneimittelzulassungsbehörde (Food and Drug Association/FDA) einen offiziellen Bescheid erhalten hat, dass der vom Unternehmen vor kurzem eingereichte IND-Antrag (Antrag auf Zulassung eines Prüfpräparats) geprüft und genehmigt wurde.

Bei dieser Mitteilung handelt es sich um ein Schreiben, das die Fortsetzung der überbrückenden Pharmakokinetik-Studie mit XRX-OXY-101 (PK-Studie) bewilligt (Study May Proceed Letter). Diese IND-Zulassung der FDA ist eine Unterstützung des vom Unternehmen entwickelten XRx-008-Programms für die Behandlung eines fortschreitenden Nierenleidens aufgrund einer autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD).

XORTX hat sich zum Ziel gesetzt, das XRx-008-Programm über die PK-Studie sowie über die klinischen Zulassungsstudien für die Behandlung von ADPKD weiterzuentwickeln. Gegenwärtig gibt es nur sehr wenige zugelassene Therapiemöglichkeiten für die Behandlung der fortschreitenden Abnahme der Nierenfunktionen bei Personen, die an dieser Erkrankung leiden. Es gibt jedoch Grund zur Hoffnung, nachdem jüngste klinische Studien bestätigen, dass Harnsäure ein unabhängiger Risikofaktor für das Fortschreiten einer progredienten Nierenerkrankung ist und dass die Regulierung des Purinstoffwechsels sowie der Harnsäurekonzentration im Serum den Gesundheitszustand der Nieren positiv beeinflussen und damit das Leben von Patienten mit einer progredienten Nierenerkrankung verbessern kann.

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, erklärt: Diese IND-Zulassung für unser XRx-008-Programm, dem Hauptprogramm unseres Unternehmens für die Behandlung von ADPKD, hat der FDA eine wichtige Gelegenheit gegeben, die Entwicklungspläne von XORTX zu prüfen, zu kommentieren und zu bestätigen. Diese Bewilligung ist ein wesentlicher Ansatz für die weiteren Entwicklungsschritte des Unternehmens. Wir arbeiten an der Optimierung der wesentlichen Maßnahmen, die notwendig sind, um unsere klinischen Studienprogramme fortzusetzen und die Marktzulassung von XRx-008 für ADPKD-Patienten zu beantragen, und sind in diesem Zusammenhang sehr dankbar für diese Prüfung und die Kommunikation mit der FDA.

Mit dem therapeutischen Entwicklungsprogramm XRx-008 für ADPKD entwickelt XORTX eine patentrechtlich geschützte Zusammensetzung eines Xanthinoxidase-Hemmers, die einen abnormen Purinstoffwechsel und chronisch hohe Serumharnsäurewerte entsprechend regulieren soll.

Gegenwärtig gibt es nur wenige Therapiemöglichkeiten für die Behandlung einer fortschreitenden Nierenerkrankung aufgrund einer ADPKD. In seinem IND-Antrag legte XORTX einen soliden Überblick über den Programmstatus in Bezug auf Chemie, Herstellung, Pharmakologie, Toxikologie und die bisherigen klinischen Arbeiten vor. Damit wird die formelle Kommunikation mit der FDA im Hinblick auf die Entwicklung von XRx-008 für die Behandlung einer progredienten Nierenerkrankung aufgrund einer ADPKD erleichtert. Weitere Ankündigungen zu künftigen Treffen mit der FDA und anderen Regulierungsbehörden werden in Kürze folgen.

XORTX führt derzeit seine klinische XRX-OXY-101-Studie - eine überbrückende Pharmakokinetik-Studie - durch. In Teil 1 der PK-Studie geht es um die Verabreichung im nüchternen Zustand. In Teil 2 wird der Einfluss von Nahrungsmitteln auf die Pharmakokinetik (PK) gemessen, und in Teil 3 wird die PK bei einer Mehrfachdosis evaluiert. Die Bewertung der Sicherheit ist ebenso ein wichtiger Aspekt in der klinischen XRX-OXY-101-Studie.

Die PK-Studie soll es XORTX ermöglichen, die Sicherheit und relative Bioverfügbarkeit der XRx-008-Programmformulierungen zu charakterisieren. Die im Rahmen dieser Studie gewonnenen Erkenntnisse dienen als wichtige Orientierungshilfe für die orale Verabreichung im Rahmen unserer geplanten Zulassungsstudie zur autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD). Darüber hinaus wird die PK-Studie grundlegende Daten für die Einreichung eines 505(b)2-Antrags für das XRx-008-Programm liefern.

Über ADPKD
Die autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD) ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen sind.1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen verursachen, die für ADPKD-Patienten typischerweise