- Autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung - IND-Antrag für XRx-008-Programm eingereicht -

Calgary, Alberta, den 31. März 2022 - XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ: XRTX I TSXV: XRTX I FWB: ANU), ein pharmazeutisches Therapeutika-Unternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, freut sich, die Einreichung eines Antrags zur Verabreichung eines neuen Prüfpräparats (Investigational New Drug/IND) bei der United States Food and Drug Administration (FDA) bekannt zu geben.

Dieser IND-Antrag unterstützt das XRx-008-Programm des Unternehmens zur Behandlung einer fortschreitenden Nierenerkrankung aufgrund autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease/ADPKD) und enthält den Prüfplan für die vergleichende Pharmakokinetik-Studie XRX-OXY-101.

Das von XORTX entwickelte XRx-008 für ADPKD ist eine proprietäre Kombination aus Harnsäure senkenden Mitteln und anderen Hilfsstoffen. Derzeit gibt es nur wenige Therapieoptionen zur Behandlung einer fortschreitenden Nierenerkrankung aufgrund von ADPKD. Die IND-Antragsunterlagen von XORTX bieten einen soliden Überblick über den Programmstatus in Bezug auf Chemie, Herstellung, Pharmakologie, Toxikologie und die bisherige klinische Arbeit und erleichtern die formelle Kommunikation mit der FDA bezüglich der Entwicklung von XRx-008 zur Behandlung einer fortschreitenden Nierenerkrankung aufgrund von ADPKD. Weitere Ankündigungen zu diesem Antrag und zu zukünftigen Treffen mit der FDA werden in Kürze veröffentlicht.

XORTX konzentriert sich auf die Weiterentwicklung von XRx-008 durch vergleichende pharmakokinetische und klinische Studien zur Registrierung für die Behandlung von ADPKD. Derzeit gibt es für Patienten nur sehr wenige zugelassene Therapieoptionen zur Behandlung einer progredienten Nierenerkrankung aufgrund dieser Krankheit. Es gibt jedoch Grund zur Hoffnung, da die jüngsten klinischen Studienergebnisse bestätigen, dass Harnsäure ein unabhängiger Risikofaktor für das Fortschreiten von progredienten Nierenerkrankungen (PKD) ist und dass ein Management des Purinstoffwechsels und der Harnsäurekonzentrationen im Serum die Nierengesundheit positiv beeinflussen und so das Leben von Patienten mit PKD verbessern kann.

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, erklärte: Die Einreichung dieses IND-Pakets erleichtert die laufende Kommunikation mit der FDA über das XRx-008-Programm und die Entwicklungspläne von XORTX. Das Unternehmen freut sich darauf, dieses Programm durch unsere in diesem Jahr geplanten klinischen Studien an Patienten mit ADPKD voranzutreiben. Das Feedback der FDA wird die Bemühungen von XORTX unterstützen und anleiten, die kritischen Schritte zu optimieren, die erforderlich sind, um die Marktzulassung für diese Behandlung für PKD-Patienten zu erhalten.

Über die polyzystische Nierenerkrankung und XRx-008

PKD gilt als seltene Krankheit mit zwei Haupttypen - ADPKD und autosomal-rezessive PDK (ARPKD) mit einer Prävalenz von 1:800 bzw. 1:20.000. PKD ist eine Erkrankung, die auf genetische Veränderungen zurückzuführen ist und zahlreiche flüssigkeitsgefüllte Zysten verursacht, die sich in den Nieren bilden können. Diese genetische Störung verschlimmert sich meist mit zunehmendem Alter und ist durch steigende Zystenzahlen und -größe gekennzeichnet, die die Form der Nieren verändern und sie stark vergrößern. Das Fortschreiten dieser Krankheit verringert die Nierenfunktion und kann zu Nierenversagen und der Notwendigkeit einer Transplantation oder Dialyse führen.

Statistisch gesehen zeigen mehr als 50 Prozent der Patienten im Alter von 60 Jahren eine Niereninsuffizienz im Endstadium. Die Diagnose von ADPKD tritt in der Regel zwischen dem 30. und 50. Lebensjahr auf, wenn erstmals Zeichen und Symptome auftreten. Das Fortschreiten der PKD ist häufig mit Bluthochdruck, Hyperurikämie, Gicht, Nierensteinen, Proteinurie, Bauchschmerzen, Hämaturie und rückläufiger Nierenfilterung verbunden. Wie viele fortschreitende Nierenerkrankungen beschleunigt sich die Filterrate mit der Zeit, was zu Nierenversagen im Endstadium und der Notwendigkeit einer Nierentransplantation oder Dialyse führt.

In letzter Zeit haben sich nicht-klinische und klinische Beweise gehäuft, die belegen, dass eine hohe Harnsäurekonzentration im Serum das Fortschreiten der Erkrankung bei ADPKD verlangsamen kann:

1. Patienten mit ADPKD weisen hohe berichtete Inzidenzen von Hyperurikämie (>60 Prozent) und klinischer Gicht (24 Prozent) sowie Erkrankungen auf, die mit der Bildung von Harnsäurekristallen in den Nieren verbunden sind, wie ein niedriger Serum- und Urin-pH-Wert1,2,3.

2. Eine hohe Prävalenz von Nierensteinen mit annähernd gleicher Harnsäurezusammensetzung oder Oxalatzusammensetzung.4

3. Ein hoh